- FDA zatwierdziła Lantidrę, pierwszą allogeniczną terapię komórkami wysp trzustkowych wykonaną z komórek trzustki zmarłego dawcy
- Lantidra jest zatwierdzona do leczenia osób dorosłych z cukrzycą typu 1, którzy nie są w stanie osiągnąć docelowego poziomu hemoglobiny glikowanej (średniego poziomu glukozy we krwi)
- Przyczyną niemożliwości osiągnięcia tego stanu mogą być powtarzające się epizody ciężkiej hipoglikemii (niskiego poziomu cukru we krwi) mimo intensywnego leczenia cukrzycy
FDA zatwierdziła pierwszą terapię komórkową w leczeniu pacjentów z cukrzycą typu 1
Cukrzyca typu 1 jest przewlekłą chorobą autoimmunologiczną, która wymaga leczenia aż do końca życia, w tym codziennego podawania insuliny w postaci wielokrotnych wstrzyknięć lub stałego wlewu za pomocą pompy, każdego dnia, aby przeżyć. Osoby z cukrzycą typu 1 również kilka razy dziennie mierzą poziom glukozy we krwi, aby pomóc w leczeniu cukrzycy.
Niektóre osoby z cukrzycą typu 1 mają problemy z kontrolowaniem ilości insuliny potrzebnej każdego dnia, aby zapobiec hiperglikemii (wysokiemu poziomowi cukru we krwi) bez powodowania hipoglikemii. Mogą mieć także nieświadomość hipoglikemii, gdy nie są w stanie wykryć, że poziom glukozy w ich krwi spada i mogą nie mieć szansy na wyleczenie się, aby zapobiec dalszemu spadkowi poziomu glukozy we krwi. Utrudnia to dawkowanie insuliny. Lantidra stanowi potencjalną opcję leczenia dla tych pacjentów.
– Ciężka hipoglikemia jest niebezpiecznym stanem, który może prowadzić do urazów wynikających z utraty przytomności lub drgawek – powiedział dr Peter Marks, dyrektor Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA.
– Ta zatwierdzona jako pierwsza w historii terapia komórkowa do leczenia pacjentów z cukrzycą typu 1 zapewnia osobom żyjącym z cukrzycą typu 1 i nawracającą ciężką hipoglikemią dodatkową opcję leczenia pomagającą osiągnąć docelowe poziomy glukozy we krwi – podkreślił.
Bezpieczeństwo leku ocenione w dwóch badaniach
W ocenie naukowców głównym mechanizmem działania Lantidry jest wydzielanie insuliny przez allogeniczne komórki beta wysp trzustkowych podane we wlewie. U niektórych pacjentów z cukrzycą typu 1 te podane w infuzji komórki mogą wytwarzać wystarczającą ilość insuliny, więc pacjent nie musi już przyjmować dodatkowej insuliny (w postaci zastrzyków lub pompy), aby kontrolować poziom cukru we krwi. Lantidra jest podawana w pojedynczym wlewie do żyły wrotnej. W zależności od odpowiedzi pacjenta na dawkę początkową można wykonać dodatkowy wlew produktu Lantidra.
Bezpieczeństwo i skuteczność leku Lantidra oceniano w dwóch nierandomizowanych badaniach, w których łącznie 30 uczestników z cukrzycą typu 1 i nieświadomością hipoglikemii otrzymało co najmniej jedną, a maksymalnie trzy infuzje. Ogółem 21 uczestników nie potrzebowało przyjmowania insuliny przez rok lub dłużej, 11 uczestników nie potrzebowało insuliny przez rok do pięciu lat, a 10 uczestników nie potrzebowało insuliny przez ponad pięć lat. Pięciu uczestnikom nie udało się uniknąć niezależności od insuliny.
Działania niepożądane związane z Lantidrą różniły się u każdego uczestnika
Działania niepożądane związane z Lantidrą różniły się u każdego uczestnika w zależności od liczby otrzymanych infuzji i czasu obserwacji, więc efekty mogą nie odzwierciedlać częstości obserwowanej w praktyce.
Do najczęstszych działań niepożądanych należały nudności, zmęczenie, niedokrwistość, biegunka i ból brzucha. U większości uczestników wystąpiło co najmniej jedno poważne działanie niepożądane związane z procedurą wlewu Lantidry do żyły wrotnej i stosowaniem leków immunosupresyjnych niezbędnych do utrzymania żywotności komórek wysp trzustkowych.
Niektóre poważne działania niepożądane wymagały odstawienia leków immunosupresyjnych, co skutkowało utratą funkcji komórek wysp trzustkowych i niezależności od insuliny. Te działania niepożądane należy wziąć pod uwagę przy ocenie korzyści i ryzyka związanego ze stosowaniem produktu Lantidra u każdego pacjenta.
Źródło: www.rynekzdrowia.pl
