U najmłodszych dzieci cukrzyca typu 1 potrafi uderzyć nagle i wywrócić życie całej rodziny do góry nogami. Lekarze od lat obserwują, że choroba rozwija się u maluchów szybciej, agresywniej i pozostawia mniejsze szanse na zachowanie jakiejkolwiek produkcji insuliny. Do tej pory nikt nie potrafił wyjaśnić, dlaczego tak się dzieje. Brytyjscy naukowcy wreszcie odkryli mechanizm stojący za tym zjawiskiem.
Cukrzyca typu 1 dotyka ponad 20 tys. dzieci i młodzieży w Polsce, przy czym liczba nowych diagnoz rośnie w tempie, które niepokoi diabetologów. Według danych NFZ i Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego co roku w naszym kraju rozpoznaje się około 1500-2000 nowych przypadków cukrzycy typu 1 u osób poniżej 18. roku życia, a połowa diagnoz przypada na dzieci poniżej 10 lat. Choroba w tej grupie postępuje wyjątkowo szybko, często prowadząc do hospitalizacji z powodu kwasicy ketonowej i wymagając intensywnego leczenia insuliną. Do tej nie udawało się wyjaśnić, dlaczego u najmłodszych pacjentów przebieg jest tak gwałtowny. Teraz naukowcy z University of Exeter po raz pierwszy wskazują biologiczny mechanizm, który za to odpowiada.
Nowe spojrzenie na rozwój trzustki dziecka
Badanie prowadzone przez prof. Sarah Richardson objęło ponad 250 unikalnych próbek trzustek osób zdrowych i chorych w różnym wieku. Dzięki zaawansowanym metodom obrazowania naukowcy mogli dokładnie przeanalizować klastry komórek beta – niewielkie skupiska produkujące insulinę. Okazało się, że u zdrowych dzieci klastry te są liczne, bardzo małe i dopiero dojrzewają. Pierwsze lata życia to okres, w którym trzustka rozwija się najszybciej, budując podstawę dla produkcji insuliny na kolejne dekady. Z biegiem czasu niewielkie skupiska łączą się w większe, bardziej odporne struktury.
U dzieci, które zachorowały na cukrzycę typu 1, obraz jest jednak zupełnie inny. Autoimmunologiczny atak niszczy te wczesne, najmniejsze klastry niemal całkowicie, zanim zdążą zacząć pełnić swoją funkcję. W trzustkach najmłodszych pacjentów komórki beta są wręcz nieobecne, co oznacza, że organizm traci zdolność produkcji insuliny już na starcie.
Badanie opisane w Science Advances wykazało, że te wczesne klastry są szczególnie podatne na niszczenie przez układ odpornościowy. W przeciwieństwie do większych i bardziej dojrzałych struktur nie mają jeszcze naturalnych mechanizmów ochronnych. Gdy choroba pojawia się przed 7. rokiem życia, trzustka dziecka zostaje pozbawiona szansy na zbudowanie trwałych rezerw komórek beta.
To tłumaczy, dlaczego najmłodsze dzieci niemal nigdy nie zachowują resztkowej produkcji insuliny, a ich przebieg choroby jest skrajnie trudny. Już w momencie diagnozy wymagają wysokich dawek insuliny, a niewielkie infekcje mogą prowadzić do gwałtownych spadków i wzrostów glikemii lub kwasicy.
Wczesna diagnostyka to większa szansa na interwencję
Badanie nie jest jedynie akademicką ciekawostką, a szansą na zmianę myślenia o cukrzycy typu 1. Skoro najbardziej podatnym momentem jest wczesne dzieciństwo, pojawia się potrzeba wczesnych badań przesiewowych, by wychwycić pierwsze sygnały autoimmunologicznej aktywności zanim dojdzie do nieodwracalnych strat.
Odkrycie otwiera drogę do wcześniejszego stosowania immunoterapii, zanim najmniejsze klastry komórek beta zostaną zniszczone, co mogłoby opóźniać lub nawet zatrzymywać rozwój choroby. Jednocześnie daje to szansę, by najmłodsi pacjenci zyskali lata bez konieczności intensywnego leczenia insuliną, a w dalszej perspektywie pozwala pracować nad terapiami przyczynowymi, zdolnymi nie tylko hamować autoimmunologiczny atak, lecz także chronić lub odbudowywać własne rezerwy komórek beta.
Dr Elizabeth Robertson z Diabetes UK nazywa to badanie „fundamentalną zmianą w rozumieniu dziecięcej cukrzycy” i dodaje, że otwiera ono drogę do terapii zaprojektowanych specjalnie dla najmłodszych. Rachel Connor z Breakthrough T1D określa wyniki jako „brakujący element układanki”, który wreszcie wyjaśnia, dlaczego stan młodych pacjentów potrafi gwałtownie załamać się nawet w ciągu jednego lub dwóch dni.
Uderzający jest przykład Gracie, zdiagnozowanej w wieku 23 miesięcy. Jej rodzice opisują, jak w ciągu 48 godzin z lekkiego przeziębienia trafiła na intensywną terapię w stanie zagrożenia życia. To doświadczenie, które w Polsce również jest dobrze znane pediatrom i rodzinom najmłodszych pacjentów – w tej grupie wiekowej aż 1/3 dzieci trafia do szpitala z ciężką kwasicą, zanim ktokolwiek rozpozna chorobę.
Źródło: cowzdrowiu.pl
