Prof. Krzysztof Kobielak prowadzi badania nad wykorzystaniem komórek macierzystych w leczeniu cukrzycy typu 1. Celem terapii jest zastąpienie zniszczonych komórek trzustki nowymi, które będą produkować insulinę. To może być pierwszy krok do życia bez codziennych zastrzyków.
Komórki macierzyste kontra cukrzyca typu 1
Historia badań nad komórkami macierzystymi zaczęła się w 1981 roku. To wtedy prof. Martin Evans odkrył, że w zarodkach myszy znajdują się niezwykłe komórki – wyglądające jak małe kuleczki – które mają zdolność przekształcania się w każdą tkankę ciała. Te tzw. komórki pluripotencjalne znajdują się w blastocyście, czyli bardzo wczesnym etapie rozwoju zarodka.
– Te kuleczki są pluripotencjalne, co oznacza, że tworzą wszystkie tkanki i organy w organizmie – tłumaczy prof. Krzysztof Kobielak.
Dopiero w 1998 roku udało się pierwszy raz wyhodować ludzkie komórki macierzyste. Dokonał tego prof. James Thomson. Było to przełomowe, ale problemem nadal była zgodność tkankowa – organizm często odrzucał przeszczepione komórki.
Komórki, które „zapominają”, kim były
Prawdziwą rewolucję przyniósł rok 2006. Japoński uczony prof. Shinya Yamanaka przeprogramował komórki skóry dorosłej myszy, zamieniając je w komórki przypominające zarodkowe.
– Te komórki przestały „pamiętać”, że się zestarzały i pochodzą z konkretnej tkanki, a zaczęły zachowywać jak pluripotencjalne komórki macierzyste, z których można było wygenerować całe, żywe zwierzątko, w tym przypadku mysz. Z jednej reprogramowanej w ten sposób komórki z dorosłego organizmu – podkreśla prof. Krzysztof Kobielak.
Rok później Yamanaka powtórzył ten sukces z ludzkimi komórkami. Dzięki czterem tzw. czynnikom Yamanaki można było pobrać komórki ze skóry i przeprogramować je na tzw. indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste (iPSCs), które mają niemal takie same właściwości jak komórki zarodkowe.
– Komórki te stają się w 99,9 proc. identyczne z zarodkowymi komórkami macierzystymi – dodaje naukowiec.
Tym sposobem rozwiązano dwa duże problemy: zgodność tkankową i kwestie etyczne związane z używaniem zarodków.
Cukrzyca typu 1 na celowniku naukowców
Już w latach 90. XX wieku naukowcy zaczęli marzyć o leczeniu cukrzycy typu 1 za pomocą komórek macierzystych. Wśród nich był prof. Doug Melton z Harvardu, którego dzieci zachorowały na cukrzycę.
– Teraz wiem, że to była najważniejsza decyzja mojego życia – wspomina prof. Doug Melton, cytowany przez prof. Krzysztofa Kobielaka.
Cukrzyca typu 1 niszczy komórki beta w trzustce, które produkują insulinę. To proces autoimmunologiczny i – jak mówi prof. Krzysztof Kobielak – nieodwracalny na tym etapie rozwoju medycyny.
W 2014 roku prof. Dougowi Meltonowi udało się stworzyć z komórek macierzystych nowe komórki, które produkowały insulinę w odpowiedzi na poziom cukru we krwi. Wszczepiono je myszom z cukrzycą typu 1 i zadziałały.
Pierwsze próby na ludziach już za nami
Firma Vertex Pharmaceuticals odkupiła prawa do tego odkrycia i rozpoczęła badania kliniczne. W 2021 roku wszczepiono takim komórki 14 pacjentom z cukrzycą typu 1 – komórki trafiły do żyły wrotnej wątroby.
– Zasiedliły wątrobę i zaczęły produkować insulinę. Po 90 dniach nadal działały, mimo że podano tylko część docelowej dawki – mówi prof. Krzysztof Kobielak.
Większość pacjentów znacznie zmniejszyła dawki insuliny, a niektórzy całkowicie z niej zrezygnowali – nawet na ponad rok. W 2024 roku FDA (amerykańska agencja ds. leków) zatwierdziła rozpoczęcie III fazy badań z udziałem 50 osób. Problemem pozostaje jednak konieczność stosowania leków immunosupresyjnych, bo komórki nie są w pełni zgodne z organizmem pacjenta.
Nowa nadzieja: implant zamiast leków
Aby obejść ten problem, badacze testują też inną metodę. Komórki produkujące insulinę umieszczają w specjalnym implancie – kapsule, którą wszczepia się pod skórę brzucha. To urządzenie ma chronić komórki przed układem odpornościowym, więc nie trzeba już stosować leków immunosupresyjnych. Jeśli testy zakończą się sukcesem, może to być prawdziwy przełom – szczególnie dla dzieci i młodych ludzi, którzy zmagają się z cukrzycą typu 1 od najmłodszych lat.
Źródło: politykazdrowotna.com
